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Editas Medicines已签署一项价值2.38亿美元的生物制药合作协议,将Genevant Sciences的脂质纳米颗粒(LNP)技术与该公司新兴的体内基因治疗项目相结合。 这项合作将把Editas的CRISPR Cas12a基因编辑系统与Genevant的LNP技术结合起来,开发针对两个未公开目标的体内基因编辑药物。 这两种疗法将是Editas持续工作的一部分,旨在创造体内基因疗法,以引发基因表达的上调,以解决功能丧失或有害突变的问题。该公司已经在努力实现一个目标,即在年底前为一个未公开适应症的候选药物收集临床前概念验证数据。 Editas的首席科学官Linda Burkly博士在10月21日的盘后发布中表示:“Editas在实现我们成为体内可编程基因编辑药物领导者的愿景方面取得了显著进展,随着我们开发未来药物的产品线,我们正朝着临床试验取得强劲进展。” Genevant将从这笔交易中获得高达2.38亿
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