刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率

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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2019年10月21日，基因编辑技术先驱 刘如谦 教授在  Nature  期刊发表论文 【1】 ，开发了一种新型精准基因编辑工具—— 先导编辑 （Prime Editing，PE） ， 无需依赖DNA模板就能 在基因组中实现各种各样的 替换、插入和删除 ， 且能够抵抗旁观者编辑 （bystander editing） 和脱靶编辑 （off-target editing） 。此外，与Cas9等 核酸酶介导的基因编辑相比，先导编辑不会产生D NA双链断裂，因此能够最小化不受控的插入和缺失突变 （indel） 、大片段缺失、p53激活、 逆转录转座子插入以及 染色体缺陷等 不良结果。 囊性纤维化 （cystic fibrosis，CF） 是一种由 CFTR 基因突变导致的 常染色体隐性遗传疾病，全世界有超过16万人受其影响。 目前已鉴定出超过2000种 CFTR 基因突变，其中超过700种突变会导致囊性纤维化，但85%的患者存在 ………………………………