每日毅讯｜JAMA子刊：心肌肌球蛋白抑制剂Mava在HFpEF心衰患者中疗效初探

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每日毅讯 + 2022年，心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）Mavacamten获美国FDA批准用于治疗症状性NYHA心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者，成为全球第一个获批治疗HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。在相关研究中，研究者发现Mava在非梗阻性肥厚型心肌病患者中也具有改善pro-BNP和肌钙蛋白的作用。因此，研究者猜测Mava可能对HFpEF的心衰患者也具有改善心脏舒张功能，降低心肌酶和心衰指标的疗效。近期，JAMA Cardiol杂志发表了EMBARK-HFpEF研究，初探了Mava在HFpEF患者中的有效性与安全性。 EMBARK-HFpEF 试验是一项IIa期、开放标签、单臂、多中心试验，从2020年11月6日进行至2024年2月26日，在美国和加拿大的20个研究中心开展。纳入标准为有症状的射血分数保留型心力衰竭（HFpEF，定义为纽约心脏协会[NYHA]心功能II级或III级）、左室射血分数（LVEF）60%或更高、N末端B型利钠 ………………………………