Nature news：美国FDA计划将批准基因治疗技术

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欢迎点击「PaperRss」↑关注我们！ 美国美国食品和药物管理局最近给第一个基因疗法的批准铺平了道路，( Therapy that targets disease-causing mutations could become the first of its kind approved for use in the United States. ) 2017 年 10 月 12 日，一个外部专家小组投票一致认为，该基因疗法对一种遗传性失明治疗的价值超过风险，最终决定 voretigene neparvovec(Luxturna) 预计将在 2018 年 1 月 12 日。 此前 voretigene neparvovec 已收到 FDA 突破性疗法和孤儿药资格认证，正在被开发作为由 RPE65 基因突变引起的 遗传 性视网膜疾病（ IRD ）的潜在治疗方案。 遗传 性视网膜疾病是一种致盲性罕见遗传病，由基因 RPE65 功能丧失引起。 RPE65 基因突变患者视网膜感光细胞（色素细胞）会逐渐失去功能并坏死，最终 ………………………………