基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

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摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。快速压力测试、可开发性筛选和小规模技术有潜力在QbD框架内简化AAV产品和制造生物工艺的开发。在这里， 我们回顾了它们在抗体制造开发中的成功应用是如何转化为AAV的，但这也将在很大程度上取决于改进的分析方法和工具的适应，因为对AAV成功治疗所需的关键属性有了更多的了解。 亮点 腺相关病毒（AAV）是一种安全的基因传递载体，在临床基因治疗中得到了广泛的应用。 基于AAV的基因治疗产品由于对其生物学了解有限，以及分析工具和生产工艺不够成熟，正面临制造规模扩大的挑战。 压力研究和超小规模试验是 ………………………………