美国有望首度核准！基因疗法年代将至，股价喷发

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基因疗法（Gene Therapy）跨出一大步，美国食品药物管理局（FDA）的咨询委员会做出重大决定，“Luxturna”有望成为美国首款核准上市的的基因疗法药物，开启药界的新里程碑。 Business Insider、巴伦周刊（Barronˋs）报导，12 日美国 FDA 咨询委员会以 16 票对 0 票，建议 FDA 核准药厂 Spark Therapeutics 研发的 Luxturna 基因疗法。FDA 将在 1 月做出决议，一般而言，FDA 往往会遵循咨询委员会的意见。 Luxturna 用来治疗莱伯氏先天性黑蒙症（Leber Congenital Amaurosis），这是遗传性的眼盲症，患者的 RPE65 基因具有缺陷，视网膜无法制造重要蛋白质，导致视力恶化。Luxturna 治疗方式是在患者视网膜注射带有矫正基因的病毒，之后新基因会取代缺陷基因，开始生产所需的蛋白质。 第三阶段 ………………………………