只需每月一针！持久降血脂，Ionis反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格

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2024年6月26日 医麦客新闻 eMedClub News 美国时间6月24日，Ionis Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已接受其在研 反义寡核苷酸（ASO）疗法 olezarsen用于治疗 家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 成人患者的新药申请（NDA）并授予优先审评资格。FDA预计在 2024年12月19日 前完成审评。Ionis计划在今年向欧盟递交该疗法用于治疗FCS的监管申请。 此次向FDA提交的申请主要基于Balance临床Ⅲ期试验的结果。这项研究为随机双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人）olezarsen或安慰剂（23人）皮下注射治疗，持续53周。 分析显示，80mg olezarsen剂量组达到了主要终点。与基线相比，接受olezarsen治疗6个月患者的甘油三酯（TG）水平（经安慰剂调整）显著降低，降幅为 44% （p < 0.001）。接受治疗第6个月到第12个月期间，olezarsen可持续降低TG水平， ………………………………