潜在首款！间充质干细胞疗法再次递交生物制品许可申请

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2024年7月10日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，Mesoblast宣布已重新向美国FDA提交了Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA），以批准其用于 治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者 。  此前，FDA于今年3月底通知 Mesoblast，经过进一步考虑，名为MSB-GVHD001 的现有3期临床数据似乎足以支持提交remestemcel-L的BLA申请。因此，该 BLA 申请涉及剩余的 CMC（化学成分生产和控制）项目。BLA申请在重新提交到被受理预计需要2至6个月的审核期。FDA曾授予remestemcel-L快速通道资格，以及 优先审评资格。这意味着 假如本次BLA审批进展顺利， 最晚明年7月这款干细胞疗法有望获批上 市。 接受异基因骨髓移植（BMT）的患者中约 50% 会发生急性急性移植物抗宿主病（GVHD）。全球每年有超过30,000名患者接受异基因BMT，主要是在治疗血癌期间，其中约20%为儿科 ………………………………