Nature | 靶向蛋白重定位实现目的蛋白功能重塑

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大家好，今天为大家推荐一篇发表在Nature上的文章“Targeted protein relocalization via protein transport coupling”，本文通讯作者是斯坦福大学化学系的Steven M. Banik教授，他们课题组致力于通过基于化学生物学和生物学的分子设计与构建，实现哺乳动物系统功能的重塑。 本 文中，作者设计并合成了一系列生物正交化学小分子，实现了目的蛋白质亚细胞定位的调控。 有序的亚细胞分布使得细胞与机体中的蛋白质能够时刻维持生物体的稳态，而异常的转运与定位往往是疾病的基础。此前的报道中指出，RNA结合蛋白TDP43和肉瘤融合蛋白FUS的胞质易位是肌萎缩侧索硬化症（ALS）的生物学靶标，而目前对其仍未有有效的治疗手段。 因此，为了解决这一问题，本文中，作者开发了靶向定位激活分子系统（TRAM），试图将目标蛋白进行重新定位。这个系统包括一个锚定蛋白 ………………………………