这家价值6亿美元的公司正有望治愈遗传性失明

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赞迪·福布斯 （Zandy Forbes） 的生物科技公司MeiraGTx开发了多种靶向基因疗法，其治疗范围不止于遗传性疾病。如今，该公司即将迎来首次监管审批。 原文标题：《这位创始人的基因治疗公司让盲童重见光明》 由于一种会导致视网膜退化的遗传疾病，每年有数百名儿童在出生时就成了法定意义上的盲人。尽管部分孩子最初能够勉强分辨光线明暗，但由于AIPL1基因存在缺陷，大多数人还是会在四岁前完全失明。长期以来，外界认定这种疾病无法逆转。 但转机悄然而至。上市公司MeiraGTx开发的一项全新基因疗法取得了突破性成果，成功让11名先天失明的儿童重获光明。 在大奥蒙德街儿童医院 （Great Ormond Street Hospital） 和伊夫琳娜伦敦儿童医院 （Evelina London Children’s Hospital） ，外科医生们运用MeiraGTx的一种疗法为患AIPL1基因先天性缺陷的孩子们进行了基因 ………………………………