近1亿美元助力突破RNAi疗法大脑递送瓶颈；潜在“first-in-class”抑郁症疗法挺进3期临床……

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▎ 药明 康德内容团队编辑 突破RNAi疗法大脑递送瓶颈，新锐完成9700万美元B轮融资 Atalanta Therapeutics今日宣布完成9700万美元的B轮融资，以支持公司针对KCNT1相关癫痫和亨廷顿病的RNAi药物的1期临床试验。 该公司独有的创新di-siRNA药物设计在临床前研究中显示出在大脑和脊髓中的广泛分布以及在大脑中的显著持久性。单次给药di-siRNA显示出6个月或更长时间的基因沉默潜力 ，这可能在临床环境中允许每年一次或两次给药。 Atalanta Therapeutics的研发管线中包含多款治疗中枢神经系统疾病的RNAi疗法。其中，ATL-201是用于治疗KCNT1相关癫痫的在研疗法。KCNT1相关癫痫是一种由 KCNT1 基因出现功能获得性突变引起的早发性癫痫。患儿通常会经历严重且频繁的癫痫发作，现有的抗癫痫药物无法有效控制，并且常常伴有发育迟缓和智力障碍。 ATL-201旨在降低KCNT1水平并正 ………………………………