基因疗法：叫好不叫座

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1 基因治疗药物，缺乏销售业绩 众所周知，基因治疗的潜力是巨大的，它将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。 然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。 以荷兰公司UniQure用于治疗稀有病——脂卵白酶缺乏症(LPLD)的基因药物格利贝拉（Glybera）为例，其费用高达100万美元，自2012获得批准以来，只使用过一次。为了扩大覆盖范围，那个患者的医生不得不提交厚厚的一沓文字资料，不得不亲自给一家德国保险公司的CEO打电话。 因此，公司准备在10月份销售授权到期时，将不再请求欧洲当局延长这款药 ………………………………