NPJ Regen Med丨新型基因疗法逆转大型动物模型的心力衰竭

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近日， NPJ   Regenerative Medicine 杂志发表了题为 Cardiac Bridging Integrator 1 Gene Therapy Rescues Chronic Non-ischemic Heart Failure in Minipigs  的文章， 开发了一种新型基因疗法可以逆转心力衰竭的影响，并在大型动物模型中恢复心脏功能。这种疗法能够增加心脏的泵血量，并显著提高生存率 。   目前，心力衰竭并不可逆。在没有心脏移植的情况下，大多数医疗旨在减轻心脏压力并减缓这一常致命疾病的进展。然而，如果这种基因疗法在未来的临床试验中显示出类似效果，它可能有助于治愈心力衰竭 （如今，每四人中就有一人可能患上此疾病） 。   研究人员专注于恢复一种关键的心脏蛋白——心脏桥接整合蛋白1 （cardiac bridging integrator 1，cBIN1） 。他们发现，心力衰竭患者的cBIN1水平较低，而cBIN1水平越低，罹患严重疾病的风险就越大。 为了尝试提高心力衰竭患者 ………………………………