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全球已有8款AAV基因疗法上市,如何进行质量控制?

医麦客  · 公众号  ·  · 2024-11-13 07:20
    

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11月13日(周三) 14:00-15:30 AAV病毒载体与药物的质量控制策略 马上扫码预约: 基因疗法,作为继小分子、大分子靶向疗法之后崛起的新一代精准医疗手段,通过精准地修饰、操作或删除基因,成功地解决了传统小分子药物和抗体药物在成药性及根治疾病方面的局限性,有望实现“一次治疗,终生治愈”。随着生命科学技术的进步,基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前, 全球已有21款基因疗法获批上市,其中8款基于AAV(腺相关病毒)载体的基因治疗产品已成功进入市场, 且多项相关临床试验正在积极推进 。 ▲ 全球获批上市的以AAV载体相关的基因疗法(依公开信息个人整理,水平有限,如有错漏欢迎指正) AAV是一种属于细小病毒科依赖病毒属的微小无包膜病毒,其直径约为20-26nm,呈二十面体结构。 rAAV(重组腺相关病毒)是通过去除AAV的 ………………………………

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