蓝勋课题组与李寅青课题组合作推出高效通用的基因编辑脱靶效应检测技术

文章预览

以下内容转载自：Nature Biotechnology《自然-生物技术》( NBiotechnology ) 研究背景       近年来，随着诸如胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor, CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor, ABE）和先导编辑器（prime editor, PE）等新型基因编辑工具不断被开发，CRISPR/Cas系统引领的基因编辑技术在众多领域展现了巨大的应用潜力。然而，脱靶效应——即在预期目标之外产生的编辑——不仅影响了生物学研究的准确性，也给基因治疗的临床应用带来了潜在的安全隐患。2023年美国食品药品监督管理局在审查首个CRISPR基因编辑疗法的上市申请时，其关注焦点并非疗法的有效性，而是潜在的脱靶效应。因此，高效且精准地检测脱靶效应成为了基因编辑技术的关键挑战之一。       为应对脱靶挑战，科学界提出了多种检测方法，包括基于生物信息学的预测、生物化学检 ………………………………