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今日《自然》:基因操控进入AI新时代!设计数千种DNA“开关”,有望带来精准基因治疗

学术经纬  · 公众号  · 医学  · 2024-10-24 08:03

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▎药明康德内容团队编辑   近年来,基因编辑技术的发展让科学界拥有了改写基因的工具。不过在很多情况下,我们只想要改变特定器官组织或细胞类型中的基因,而不是通盘影响整个生物体的基因。 例如在基因疗法中,避免脱靶效应就是一项重要挑战——同样是通过基因编辑替换一种错误的蛋白质,在一种细胞中可以成为有效的疗法;但在其他的细胞里却可能造成副作用。 要实现对不同细胞中基因的精确调控,离不开 DNA“开关”——顺式调节元件(Cis-regulatory elements,CRE) 。CRE控制基因表达,可以协调组织身份、发育时间和刺激反应,这些差异共同塑造了我们体内的数千种细胞类型。 在此前的研究中,科学家们已经识别出了大量CRE,但由进化产生的CRE序列毕竟只是潜在序列的一小部分,不足以满足治疗应用的需求。因此, 如何从未经开发的D ………………………………

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