表达治疗性蛋白的mRNA

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基于Aranesp常年的畅销、专利期逼近、促红细胞生成素（EPO）药物市场价值的迅速增长，Aranesp（ darbepoetin alfa ）在近年来成为被仿制的重要对象。 相对于传统的仿制药，有一家公司不走寻常路，RNA Therapeutics设计了一种表达darbepoetin（达贝泊汀）的mRNA LNP制剂，并正在与美国FDA进行讨论，以推进注册临床。 值得注意的是， 根据新闻稿，RNA Therapeutics公司表示，这是 首个向FDA提交的表达治疗性蛋白的mRNA产品 。 表达治疗性蛋白的mRNA RNA Therapeutics正在设计的这款mRNA药物RNAT-89 (BLA-761423)，利用LNP载体携带能够表达darbepoetin的mRNA分子，主要被开发用于治疗治疗慢性肾脏病 （CKD） 引起的贫血和非髓系恶性肿瘤患者因为化疗导致的贫血。 该公司已经收到来自美国FDA对RNAT-89提交的 预临床试验申请(pre-IND)问题的书面答复。 在与FDA的pre-IND会议中，讨论了该产品的命 ………………………………