辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证

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2024年5月6日， 辉大（上海）生物科技有限公司 （ 简称“辉大基因” ）宣布， 欧洲药品管理局（EMA ）的孤儿药委员会（COMP）已 对HG204孤儿药申请发表了积极意见 ，HG204是一种CRISPR/Cas13Y RNA编辑疗法，用于治疗 MECP2重复 综合征（ MDS ）。 “EMA的孤儿药认证是辉大首创的CRISPR RNA编辑疗法HG204在MDS疾病领域迈出的重要一步，” 辉大基因联合创始人、CEO及医学负责人陆英明博士 表示，“尽管目前尚无MDS疗法临床研究，这项认证代表了药监部门对MDS这种致死性神经发育疾病的重视，为患儿及家庭带来希望。MDS临床需求巨大，其患者社群一直在期盼着有望实现临床治愈的疗法。辉大将尽力推进这项全新CRISPR基因疗法，满足海内外患者的需求。” 欧盟对孤儿药认证的要求是，在研药物用于治疗致命或有长期严重影响的疾病，发病率低于5/10,000人，且需要数据 ………………………………