恒瑞创新药SHR-1918拟纳入突破性疗法，治疗纯合子家族性高胆固醇血症

文章预览

9月6日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，恒瑞医药的SHR-1918注射液拟纳入突破性疗法，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患者由于低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR）的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在血液中积累，从而增加心脏病和卒中的风险。尽管目前临床已有一些治疗方法，但许多患者仍然难以达到理想的血脂控制水平。 SHR-1918注射液是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。LDL-C和TG是动脉粥样硬化性心血管疾病发生、发展的重要风险因素。ANGPTL3在调节脂质代谢中扮演着重要角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪 ………………………………