ACS Nano | 口服微纳基因编辑体系实现CRISPR-Cas9的靶向递送和条件激活用于炎症性肠病的基因治疗

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    大家好，今天与大家分享一篇近期发表在 ACS Nano 上的文章，题目为 Oral Microto-Nano Genome-Editing System Enabling Targeted Delivery and Conditional Activation of CRISPR-Cas9 for Gene Therapy of Inflammatory Bowel Disease 。 文章的通讯作者是沈阳药科大学的孙进教授和孙孟驰教授。     炎症性肠病（ IBD ）的致病机理与氧化应激、稳态失调和促炎因子的过表达相关，而现有的药物在解决长期的粘膜炎症方面效果有限并可能带来副作用。近年来，特异性结合促炎细胞因子 TNF -α 的配体被证实能够中和其生物活性并阻断信号级联，然而会由于脱靶效应带来系统性危害。因此，开发能够克服这些问题的 IBD 治疗方式尤为重要。 图 1 .   RNP-NCs@dOMV@CAM 的构建     CRISPR-Cas9 基因编辑系统能够被用于多种疾病的治疗，其中， Cas9 蛋白和单链引导 RNA （ sgRNA ）形成的核糖核蛋白（ RNP ）是 ………………………………