刘如谦最新论文：优化LNP递送RNP，实现更安全更高效的碱基编辑和先导编辑

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刘如谦 教授先后开发了两种精准基因编辑工具—— 碱基编辑器 （Base Editor） 和 先导编辑器 （Prime Editor） ，相比CRISPR-Cas9，这两种新型基因编辑工具不会产生DNA双链断裂 （DSB） ，被认为是更安全的新一代基因编辑工具。 限制碱基编辑和先导编辑应用的主要障碍是递送，对于体内基因编辑，目前的标准递送方式是使用病毒载体，然而，碱基编辑和先导编辑及其guide RNA超过了 慢病毒 （LV） 和 腺相关病毒 （AAV） 的载体容量限制。此外，这些病毒载体递送后长时间表达基因编辑器，从而增加脱靶编辑 （off-target editing） 以及旁观者编辑 （bystander editing） 的风险。病毒载体自身还可能带来整合风险。 因此， 相比使用病毒载体递送基因编辑工具进行体内基因编辑，将基因编辑工具以 核糖核蛋白 （RNP） 的形式递送到体内进行基因编辑更安全，然而，RNP ………………………………