Nature:多价策略制胜!礼来全球首个Lp(a)小分子设计思路深度剖析

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Lp(a)临床进展分析 PCSK9靶向药物已经在心血管疾病治疗上得到了临床与市场的充分验证。 但诸多研究表明即使将LDL-C 水平控制在最佳范围内，患者发生心血管事件的风险依然存在，并指出 Lp(a) 升高是动脉粥样硬化性心血管疾病的独立危 险因素。因此控制Lp(a) 水平是心血管疾病领域治疗新方向。 然而目前尚无针对性的药物获批上市。目前处于临床晚期研发阶段的疗法均为RNAi 疗法、反义疗法亦或是基因编辑疗法。从管线信息也可发现Lp(a)是MNC扎堆布局的赛道，尤其是礼来，在RNAi、小分子、基因编辑疗法上均有布局。 Eli Lilly的 muvalaplin（LY3473329） 是唯一的小分子，是一款apo(a)/ApoB 蛋白蛋白相互作用抑制剂，目前处于临床二期。 2023年9月礼来在JAMA上发文揭露了 muvalaplin的一期临床的积极结果。 经安慰剂矫正的Lp(a) 最大降幅在63%-65%。 虽然-65%这个临床结 ………………………………