《Adv. Sci.》：CRISPRCas12a纳米胶囊，可实现协同基因共编辑，有效抑制原位胶质母细胞瘤

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基因编辑技术在胶质母细胞瘤(GBM)治疗中显示出巨大的潜力。由于GBM发病机制的复杂性，单一的基于基因编辑的疗法不太可能成功；因此，多基因敲除策略是有效抑制GBM的首选。 近日，来自 温州医科大学的刘勇教授/河南省脑靶向生物纳米药物重点实验室的郑蒙教授 利用Cas12a的多路复用基因编辑功能创建了一种有效的基于纳米胶囊的CRISPR/Cas12a纳米药物，该药物可选择性靶向脑肿瘤，用于体内GBM治疗，该功能允许通过单个crRNA（84 nt）进行组合靶向 。 CRISPR/Cas12a系统能够延长血液半衰期、有效穿透血脑屏障(BBB)、主动肿瘤靶向和选择性释放。      本文要点： （1）本文报道了一种非侵入性可生物降解的脑靶向CRISPR/Cas12a纳米胶囊，可同时靶向多个致癌基因（EGFR和PLK1），以有效治疗GBM。 （2）ANC@RNP/crEGFR-PLK1纳米药物可有效介导胶质瘤细胞中EGFR和PLK1致 ………………………………