2024年FDA批准的重磅小分子药物

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作者 ｜momo 2024年是药物发现的非凡一年， FDA 批准的小分子药物中有21种推动了创新的边界，解决了一些最关键的医学挑战（图1）。其中，罕见病在2024年迎来变革之年，药物占比23.8% 成为重中之重，反映了对解决未满足医疗需求的坚定承诺。其次，肿瘤药物也取得了突破性进展，占比19%，排名第二，而血液疾病显示出进一步探索的潜力。 图1. FDA批准的21种小分子药物 在这里，我们将根据2024年FDA批准的新药数据，向大家介绍2024年FDA批准的21种重磅小分子药物（文末表格附上）。 1. Rezdiffra （ resmetirom ） 适应症： 中晚期非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎 靶点： THR-β 批准日期： 2024年3月14日 企业： Madrigal Rezdiffra是一款甲状腺激素受体-β（THR-β）的口服选择性激动剂，其活性成分为resmetirom，它通过激活肝脏中的甲状腺激素受体，减少肝脏脂肪的积累， ………………………………