浅析杜氏肌营养不良症新药Givinostat口服混悬液处方设计思路

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一、前言 2024 年 3 月 12 日，美国 FDA 批准了 Italfarmaco 制药公司提交的 Givinostat （商品名：   Duvyzat ® ）口服混悬液的新药上市申请，用于治疗 6 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症患者。该新药申请获得了 FDA 优先审评以及孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道特殊认定。该药是第一款被批准用于治疗 DMD 所有遗传变异患者的非甾体类药物。 肌营养不良症（ Muscular dystrophies ， MDs ）是一组由多种基因突变引起的肌肉退化和功能受损遗传性疾病。杜氏肌营养不良症（ Duchenne muscular dystrophy ， DMD ）是常见的一种肌肉营养不良症，属于 X 染色体隐性遗传疾病，主要影响男性。 DMD 是由肌营养不良蛋白基因的突变导致的，该突变会导致肌肉中组蛋白去乙酰化酶（ HDAC ）激活，进而影响肌肉的正常功能。随着时间的推移， DMD 患者的肌肉会逐渐退化，导致行走困难 ………………………………