肥厚型心肌病会否再现“KO大战”

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今年5月30日，小分子心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的疗效和安全性的关键 3期临床研究SEQUOIA-HCM的完整数据结果在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学》发表。数据结果显示，Aficamten治疗oHCM患者达到研究的主要终点和所有预设次要终点 [1] 。 Aficamten是第二代小分子心肌肌球蛋白抑制剂，由总部位于美国加州的生物技术公司Cytokinetics自主研发。2020年7月，Cytokinetics授予总部位于中国上海的箕星生物制药在大中华地区的开发和商业化Aficamten的独家许可权益 [2] 。 2023年12月，箕星宣布SEQUOIA-HCM中国亚组结果显示在疗效和安全性上均与总体人群一致 [3] 。箕星董事会执行董事兼首席执行官牟艳萍曾表示，公司将尽快与药品监管机构沟通Aficamten的上市申请，以尽早惠及中国oHCM患者。2022年，中国国家药品监督管理局授予Aficamten ………………………………