国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批，疗效如何？

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图片来源：视觉中国 界面新闻记者 | 黄华 界面新闻编辑 | 谢欣 10月8日，渤健（Biogen）旗下的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）在国内获批，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。 肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），又称为渐冻症，是一种运动神经元病，具体累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉，表现为进行性加重的肌无力、肌萎缩和肌束颤动等。 托夫生注射液（凯盛迪）所获批的适应症——SOD1-ALS是一种超罕见的ALS，SOD1是第一个被发现的ALS致病基因，目前已知由SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS的2%。据此，托夫生注射液也是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物。当然，它也意味着这一药物的适用人群相对有限。今年3月，托夫生注射 ………………………………