新的里程碑！首款CRISPR基因编辑疗法再获FDA批准

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▎药明 康德内容团队编辑 Vertex Pharmaceuticals今日宣布，其和CRISPR Therapeutics联合开发的 CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。 这项批准较FDA预定的PDUFA日期提早了约一个半月。Casgevy在2023年12月获美国FDA 批准上市 ，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。 在Casgevy用以治疗TDT患者的全球临床试验中，试验达到主要终点，即患者至少连续12个月不需进行输血，显示Casgevy具有一次治疗，提供功能性治愈的潜力。此前公布的试验结果显示， 在接受治疗的44名TDT患者中，42名在随访时间为1.2-37.2个月时，不再需要接受输血，剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。 ▲ 接受 Casgevy 治疗的TDT患者的临床试验数据（图片来源： CRISPR Therapeutics公司官网） 在 ………………………………