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寡核苷酸药物 是由短核苷酸序列组成的治疗药物,大致可以分为ASO、siRNA、miRNA、saRNA和aptamer等。目前,有多款寡核苷酸药物成功上市,ASO是获批最多的药物类型。在中国上市的两款寡核苷酸药物是ASO药物诺西那生和siRNA药物英克司兰。 中国尚未有自主研发的寡核苷酸药物上市获批,但国内药企正积极布局该领域。 1 上市和在研情况 药智数据显示,不算3款已退市的药物,截至2024年8月已有16款寡核苷酸药物获批上市,其中ASO药物是目前获批最多的药物类型。 表1 全球已上市的寡核苷酸治疗药物概览; 数据来源:药智数据,药智咨询整理 目前国内上市的两款寡核苷酸药物分别为Ionis/Bioge的诺西那生和Alnylam/诺华的英克司兰,分别用于治疗脊髓性肌肉萎缩症和高胆固醇血症,分别于2019和2023年在国内获批上市。 与全球相比,国内企业目前还暂无获批上
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