如火如荼的小核酸药物，有哪些毒性/不良反应值得关注？

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近年来，小核酸药物成为生物制药企业的研发热点， 小核酸药物专指靶向作用于 RNA 或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括反义寡核苷酸（ ASO ）、 siRNA 、 aptamer 等。 我们都知道，小核酸药物具有特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优势；与此同时，小核酸药物的作用时间与小分子药物相比，更加持久，长能达到半年，短能达一周，这将大大提高患者的依从性，减少患者持续服药的次数；当然，任何药物都会存在一些不良反应，小核酸药物也不例外，下面汇总了部分已上市产品的不良反应，以及部分 ASO 药物的共同不良反应，汇总发现共同不良反应为注射部位反应 、 头痛 、 发热 、 呼吸道感染 、 咳嗽 、 呕吐等；同时，已上市的几款药物存在的主要安全性问题包括：肝毒性 、 肾毒性和超敏反应。具体见下图 1 和下表 2 ； 图 1  毒性反 ………………………………