每季度一次，持久降低胆固醇！潜在“first-in-class”疗法登《新英格兰医学杂志》

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 日前，Arrowhead Pharmaceuticals公布其在研RNAi疗法plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的3期PALISADE研究结果。分析显示， 试验成功达到主要终点和所有关键次要终点，plozasiran使患者的甘油三酯（TG）、载脂蛋白C-III（APOC3）水平显著下降，并使急性胰腺炎（AP）的发病率显著降低。 详细数据公布于2024年欧洲心脏病学会（ESC）大会当中，并同时发表在《新英格兰医学杂志》。基于该试验积极数据， Arrowhead打算在2024年底前向美国FDA提交plozasiran的新药申请，并计划随后向其他全球监管机构寻求批准。 家族性乳糜微粒血症综合征是一种严重的罕见遗传病，可能由不同的单基因突变所引起。 FCS患者具有极高的TG水平，通常超过880 mg/dL，进而导致各种严重的临床症状 ，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病 ………………………………