首款！临床益处持久达4年，单抗疗法递交上市申请

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▎药明 康德内容团队编辑 Scholar Rock今日宣布，已向美国FDA提交其单抗疗法apitegromab用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的生物制品许可申请（BLA）。公司同时计划于2025年第一季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。根据新闻稿， apitegromab是首个在SMA关键性3期试验中，患者表现出临床和统计学上显著运动功能改善的肌肉靶向治疗候选药物。 该BLA主要基于3期SAPPHIRE试验和2期TOPAZ试验的数据支持。在3期SAPPHIRE临床试验中，apitegromab达到主要终点，相较于安慰剂，接受apitegromab治疗的SMA患者，在52周时在运动功能方面表现出具有统计学和临床意义的显著改善，该改善通过汉默史密斯功能运动量表（HFMSE）所评估。研究显示， 30.4%接受apitegromab治疗患者的HFMSE评分改善超过3分，而安慰剂组这一比例仅为12.5%。 在TOPAZ临床2期试验中， 在第四年时 ………………………………