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蓝鸟生物(Bluebird Bio)，这家昔日市值一度触摸到300亿美元的基因疗法独角兽，股价又创历史新低了。 美国时间8月14日，蓝鸟生物单日暴跌23%，次日开盘再次大跌超6%，市值已经只有不到1.5亿美元，昔日300亿的巅峰市值只剩下不足0.5%。 造成这次大跌的导火索，是其镰状细胞病（SCD）基因疗法Lyfgenia最新公布的糟糕业绩。 Lyfgenia是一种用于治疗12岁及以上伴有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者的 基因疗法 。 这种基因疗法使用慢病毒载体进行基因修饰，目的是使患者的造血干细胞能够产生一种衍生血红蛋白HbAT87Q，其功能类似于正常成人的血红蛋白，以减少镰状红细胞的形成，从而缓解症状。 2023年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Lyfgenia的上市，标志着治疗镰状细胞病的新里程碑。 Lyfgenia的安全性和有效性，是基于对12至50岁镰刀型细胞贫
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