CDE征求意见：《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则》

主要观点总结

本文介绍了CDE发布的《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》的相关内容。该指导原则旨在规范嵌合抗原受体T细胞治疗产品的临床试验设计，提供可参考的技术规范。文中还提到了该类产品兼具创新性和复杂性，与传统细胞毒药物、靶向治疗或其它肿瘤免疫治疗药物相比，在临床试验设计存在诸多不同考虑。

关键观点总结

关键观点1: CDE发布《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》

该指导原则旨在规范和指导嵌合抗原受体T细胞治疗产品药物临床试验设计，提供可参考的技术规范。

关键观点2: 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的定义和作用机制

CAR-T是通过基因修饰技术，将病毒等载体导入自体或异体T细胞，形成可以识别某种特定抗原的T细胞，具有治疗淋巴血液系统恶性肿瘤的作用。

关键观点3: CAR-T治疗的临床试验设计考虑

CAR-T治疗产品临床试验设计需考虑其创新性和复杂性，与传统细胞毒药物、靶向治疗或其它肿瘤免疫治疗药物有所不同，需特别注意安全性监测和风险管理。

关键观点4: 指导原则的起草过程和思路

指导原则由生物制品临床部牵头，经过调研、翻译和整理，形成初稿，经内部专业征求意见和部门技术委员会审核讨论后形成征求意见稿。

关键观点5: 指导原则的主要内容

指导原则分为概述、临床试验设计的整体研发策略、安全性监测和风险管理三个部分，旨在更好地为嵌合抗原受体T细胞治疗产品的临床试验设计提供建议。

文章预览

2024年8月5日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，CDE发布公开征求《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。公告资料显示，我国已有多个嵌合抗原受体T细胞治疗产品上市用于治疗淋巴血液系统恶性肿瘤。该类产品兼具创新性和复杂性，与传统细胞毒药物、靶向治疗或其它肿瘤免疫治疗药物相比，在临床试验设计存在诸多不同考虑。国内尚无相关指导原则对这类产品的临床设计进行规范指导，我中心在充分调研国内外同品种研发情况以及相关临床试验技术要求基础上，起草了《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。 《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》 起草说明  一、起草目的  嵌合抗原受体T ………………………………