脑胶质瘤：FDA批准Vorasidenib（沃拉西地尼）靶向药上市

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    2024年8月6日，美国食品和药物管理局（FDA）基于III期INDIGO（NCT04164901，随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验）研究的显著成果，批准了 Vorasidenib，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者， 这些患者此前接受过手术包括活检、 次全切或全切 ，这是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法。     Vorasidenib是FDA批准的 首个且唯一 一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。 在一项针对IDH突变2级胶质瘤患者的关键III期研究中，Vorasidenib显著改善无进展生存期，并且治疗耐受性良好。 Vorasidenib是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。 0 1 Vorasidenib 作用机制 图1.Vorasidenib作用机制     异柠檬酸脱氢酶（IDH）是人体内参与细胞能 ………………………………