蔡炜嵩教授：重塑治疗范式——拉罗替尼在儿童NTRK基因融合肿瘤中的两项创新研究

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编译：肿瘤资讯 来源：肿瘤资讯 神经营养性酪氨酸受体激酶(neurotrophic receptor tyrosine kinase， NTRK )基因融合是婴儿纤维肉瘤（IFS）及其他多种儿童肉瘤的关键驱动因素 【1】 。此外， NTRK 基因融合还涉及多种儿童肿瘤类型，包括胶质瘤、甲状腺癌、先天性中胚层肾母细胞瘤（CMN），以及2020年世界卫生组织最新分类的 NTRK 重排梭形细胞肿瘤 【2】 。IFS是一种罕见的软组织肉瘤，普遍存在激酶激活突变，其中大约85%的患者存在 ETV6 - NTRK3 融合 【3】 。临床上，IFS 多表现为局部单发无痛性肿块，不过也有少数转移病例的相关报道 【4】  。尽管手术切除通常可以治愈，但婴儿常常出现快速生长且无法切除的肿瘤，需要全身治疗 【5】 。除了甲状腺癌和CMN之外，其他携带 NTRK 融合的儿童患者的治疗和结果数据仍非常有限 【6】 。 拉罗替尼是一种同类首个、 ………………………………