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创新药周报20241013:Apitegromab治疗SMA临床III期成功,关注MSTN-ACTR通路进展

华创新药  · 公众号  ·  · 2024-10-13 21:50
    

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————————————— — 根据《证券期货投资者适当性管理办法》及配套指引,本资料 仅面向华创证券客户中的金融机构专业投资者 ,请勿对本资料进行任何形式的转发。若您不是华创证券客户中的金融机构专业投资者,请勿订阅、接收或使用本资料中的信息。 本资料难以设置访问权限,若给您造成不便,敬请谅解。感谢您的理解与配合。 —————————————— 脊髓性 肌肉萎缩症( spinal muscular atrophy , SMA )是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病 ,其特征是患者脊髓 前角运动神经元的 退行性变,最终引起进行性肌无力和萎缩。 SMA 由 5 号染色体上的运动神经元存活基因 1 ( SMN1 ) 突变引起,其中最常见的是 SMN1 基因第 7 外显子纯合缺失。 SMN2 与 SMN1 基因 99% 相同, 被视为 SMA 患者丧失的 SMN1 基因功能的备份,其 拷贝数有 ………………………………

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