箕星药业引进的肥厚型心肌病创新疗法申报上市

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10月15日，CDE官网显示，Cytokinetics/箕星药业的Aficamten片申报上市，推测申报适应症为治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。 Aficamten是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），由Cytokinetics自主研发。该药物通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。 2020年，Cytokinetics授予箕星药业在大中华地区的开发和商业化Aficamten的独家许可权益。2022年，中国国家药品监督管理局授予Aficamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性治疗药物认定。 肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，由于早期筛查手段的限制， HCM 患病率很可能被低估。目前估计其患病率计至少为 1/200。其中，临床上梗阻性（静息和隐匿）HCM约占2/3，非梗阻性HCM约占1/3 ………………………………