一个医药旧时代的结束

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上方「瞪羚社」即刻关注并加入社群 聚焦高成长公司，100000+投资菁英共同关注 隔夜被 Alnylam的喜讯刷屏。 Alnylam宣布其研发的RNAi药物Vutrisiran在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的三期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果， Vutrisiran达到了主要临床终点以及所有次要终点，单药治疗人群（未接受现有标准治疗方法Tafamidis治疗）的全因死亡率风险下降32.8%，总人群中全因死亡率风险下降28.2%。 ATTR蛋白淀粉样变性是一种致命的罕见病，其中ATTR-CM是一个倍出重磅炸弹的适应症，如辉瑞Tafamidis在2023年销售33亿美金，后来者BridegeBio的小核酸药物Acoramidis、Intellia的基因编辑药物均被卖方给予了数十亿美元的销售峰值。 如今 Alnylam的 Vutrisiran在几经挫折之后的不负众望，隐隐在预示着一个趋势或者节点，小核酸药物的黄金时代正在来临，在某些领域 ………………………………