让聋哑儿童听见和说话，鼎新基因AAV基因疗法研究成果发表《自然》子刊

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2024年6月18日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，上海鼎新基因科技有限公司（简称“鼎新基因”）宣布其联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院共同开发的AAV1-OTOF药物临床结果在全球医学顶级期刊《自然医学》（ Nature Medicine ）发表题为“Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single -arm trial results”的文章。 通过双侧基因治疗，5名聋哑患儿 双耳听力均得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善 。这些聋哑患儿均为耳畸蛋白缺陷（ OTOF 基因突变）导致的先天性耳聋，年龄最大的为11岁，最小的为1岁。 研究团队将前期研发的基因治疗药物，通过局部微创、显微注射的方式，精准地一次性先后注射到患者双耳。随访期间展示出良好的安全性。展示了AAV1-hOTOF药物双耳基因治疗安全有效。  该项目由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫健 ………………………………