Editas Medicine 优先发展体内疗法，并正在寻求 reni-cel 的合作伙伴

主要观点总结

Editas Medicine将其体内基因治疗策略置于首位，并宣布了概念验证数据。该公司签署了价值2.38亿美元的生物技术协议，并正在寻找其镰状细胞病药物reni-cel的合作伙伴。Editas的体内候选药物已经能够在人源化小鼠中进行造血干细胞和祖细胞编辑，并实现了29%的编辑水平。该公司通过与Genevant的合作扩展了其LNP专业知识，并开发了针对两个未披露目标的体内基因编辑药物。尽管正在寻找合作伙伴，但Editas仍专注于资本的最佳使用，继续开发reni-cel，并计划未来大幅减少支出。

关键观点总结

关键观点1: Editas Medicine重视体内基因治疗策略并宣布概念验证数据。

该公司已经证明其体内候选药物能够在人源化小鼠中进行造血干细胞编辑，并实现了29%的编辑水平。

关键观点2: Editas签署了价值2.38亿美元的生物技术协议并与Genevant合作。

合作旨在开发针对两个未披露目标的体内基因编辑药物，扩展了LNP专业知识。

关键观点3: Editas正在寻找其镰状细胞病药物reni-cel的合作伙伴。

尽管正在寻找合作伙伴，但该公司仍继续开发reni-cel，并计划在未来减少支出。

关键观点4: Editas的首席执行官对潜在疗法充满信心。

尽管有其他公司开发了SCD基因疗法，但Editas仍对其同类最佳疗法保持信心，并致力于提交FDA批准申请。

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Editas Medicine 将其体内基因治疗策略置于议程的首位，同时宣布了概念验证数据，并签署了价值2.38亿美元的生物技术协议，同时它还在寻找其更先进的体外镰状细胞病（SCD）药物 reni-cel 的合作伙伴。 这家生物技术公司今天上午宣布，它已经证明了其体内候选药物能够对具有人类造血干细胞和缺乏自身造血细胞的人源化小鼠进行造血干细胞和祖细胞（HSPC）编辑和胎儿血红蛋白诱导。 具体来说，该公司表示，该候选药物通过“利用造血干细胞靶向策略和tLNP配方优化”，在单剂量下实现了HSPCs中29%的编辑水平。 公司发言人告诉Fierce Biotech，尽管正在寻找合作伙伴，但reni-cell的工作并未停止。（盖蒂图片社） Editas的首席执行官吉尔摩·奥尼尔（Gilmore O'Neill）在今天早上的一份声明中说：“在期望的、肝脏外的靶细胞类型中实现体内临床前概念验证，使用 ………………………………