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近日，FDA已经同意uniQure正在进行的AMT-130的I/II期临床，可以作为提交生物制剂许可申请（BLA）的主要依据。 具体而言，FDA允许uniQure使用综合 亨廷顿舞蹈症（HD） 评定量表作为中间临床终点、以及 脑脊液中神经丝轻链的 降低 水平作为AMT-130的疗效证据，支持 AMT-130的 上市申请。 受此利好消息影响， uniQure 股价上涨了近110%。 诡异的临床数据 AMT-130是由一种携带有 microRNA疗法，通过 AAV5载体进行递送， AMT-130旨在通过 沉默亨廷顿基因来抑制突变亨廷顿蛋白的产生。AMT-130是通过神经外科手术进行给药，使用微型导管将AMT-130直接注入大脑的Putamen和Caudate nucleus两个区域。 不过，AMT-130的临床开局并不顺利。 欧洲进行的临床I/II期在完成患者入组后不到1个月，就有3名 HD 患者 出现了严重副作用，并住院接受治疗 ， AMT-130的 部分临床试验被暂停（ 2022年8月）
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