针对DMD患者主要死因，潜在“first-in-class”疗法今年有望获批

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▎ 药明 康德内容团队编辑 Capricor Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，预计在2025年8月31日之前完成审评。新闻稿指出， 如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。 这项BLA主要基于2期临床试验HOPE-2及HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验中现有的心脏数据，与自然病史数据进行比较。HOPE-2的临床试验数据显示，患者在接受deramiocel治疗1年后， 与自然病史数据相比，患者上肢功能衰退速度减缓71%，而评估心脏功能的指标不但没有衰退，反而获得了改善。 ▲ HOPE-2的临床试验数据显示骨骼肌和心脏功能的统计显著改善（图片来源：Capricor公司官网） 此外，之前公布的HOPE-2 OLE研究的 三 ………………………………