渐冻症小分子疗法再获积极结果，最新2b期临床结果公布

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▎药明 康德内容团队编辑 日前，NeuroSense Therapeutics宣布其2b期临床试验PARADIGM的最新积极结果。 分析显示，接受其在研疗法PrimeC治疗的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者，在第12个月的铁生物标志物数据上取得积极结果，这与该公司之前所公布PrimeC延缓ALS疾病进展达43%的结果一致。 该公司目前正在整理数据，准备与美国FDA讨论，以确定该疗法未来的临床和监管方向。 ALS 是一种多因素 的 疾病，铁及其相关蛋白在其病理中 具有 关键作用。 这些新结果显示， PrimeC 可与参与 铁调节的 靶标 结合，有助于缓解疾病并改善患者生存率。 铁代谢在 ALS 病理中至关重要，转铁蛋白 （ transferrin ） 和铁蛋白 （ ferritin ） 是 促进 疾病进展的重要因素。 相关研究显示， 大脑各区域的铁积累与ALS患者神经元的损伤有关。铁蛋白水平升高，表明人体内的铁储存增加，这通常 ………………………………