通用细胞疗法三扣FDA

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被两次拒绝之后，FDA再次受理了Mesoblast Limited公司的间充质干细胞细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA），用以治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者，PDUFA日期为2025年1月7日。 如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个通用细胞疗法，也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者治疗药物。 已经两次被拒 remestemcel-L是一种干细胞疗法，来源于健康供体骨髓的间充质干细胞，通过利用间充质干细胞本身特有的免疫抑制能力，缓解患者的急性免疫反应。 Remestemcel-L于2015年日本上市，是全球首个治疗aGVHD的间充质干细胞疗法。当时Remestemcel-L批准范围并未区分儿童或是成人患者。之后，Remestemcel-L在加拿大和新西兰也被批准用于治疗类固醇难治性的急性移植物抗宿主病(aGVHD)儿童患者。 然而， Remestemcel-L 在美国的上市之路坎坷曲折， ………………………………