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修饰亚磷酰胺为寡核苷酸疗法开创新的可能性!

医麦客  · 公众号  ·  · 2024-06-28 07:20
    

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2024年6月28日 医麦客新闻 eMedClub News 前言 随着寡核苷酸疗法的深入研究,基因治疗和细胞治疗领域正在经历一场革命,而亚磷酰胺是合成DNA和RNA寡核苷酸的基本构件。随着越来越多的研究表明,通过在亚磷酰胺结构中引入化学修饰,可以提高寡核苷酸的治疗活性、增强结合亲和力和提高细胞吸收,并且降低核酸酶降解的风险,从而增强其治疗效率。 本文探讨了寡核苷酸疗法(CRISPR gRNA、ASO/siRNA 药物、药物递送系统、酶法合成等)的一系列修饰亚磷酰胺的现状,以及实现化学修饰的合成方法和工艺杂质控制,为这一领域的最新进展提供了见解。 可用于合成ASO/siRNA寡核苷酸药物的修饰亚磷酰胺 对于这些创新性的寡核苷酸疗法,亚磷酰胺是用于化学合成这些寡核苷酸药物的基本构件。研发人员使用修饰亚磷酰胺以提高寡核苷酸疗法的功能性和稳定, ………………………………

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