今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布

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▎药明 康德内容团队编辑 BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。 最新数据显示， 在ATTRibute-CM试验中从活性对照组和安慰剂组转为OLE研究中接受acoramidis治疗的参与者中，转换治疗第1个月时血清TTR平均增加3.0 mg/dL（n=21，p=0.01），第6个月时平均增加3.4 mg/dL（n=18，p=0.01）。 TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。 BridgeBio此前公布的结果显示，acoramidis治疗使血清TTR水平在治疗第28天显著增加且维持稳定，并与ATTR-CM参 ………………………………