潜在“first-in-class”突破性抗癌疗法达到关键性临床试验主要终点

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▎药明 康德内容团队编辑 Syndax Pharmaceuticals日前宣布， 潜在“first-in-class”小分子menin抑制剂revumenib，在关键性2期临床试验AUGMENT-101中获得积极顶线结果。 该试验评估了revumenib在复发或难治性（R/R）NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。基于这一积极数据，该公司计划在明年第一季度递交监管申请。 AUGMENT-101试验的有效性评估人群包括64名复发或难治性mNPM1 AML成人患者。他们曾接受过多种治疗，其中36%的患者曾接受三种或以上的治疗方案，75%的患者曾接受过venetoclax治疗。 该2期试验达到主要终点，在复发或难治性mNPM1 AML成人患者中的完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为23%（15/64；95% CI：14%，36%；单侧p=0.0014）。 在实现CR/CRh的患者中，12名患者获得CR，3名患者获得CRh。在数据截止时，CR/CRh患者的中位缓解持续时间 ………………………………