【文献速递】Crenolanib联合强化化疗能否改善新诊断FLT3突变AML的预后？

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摘要 Crenolanib是一种第二代酪氨酸激酶抑制剂，对FLT3-ITD和TKD突变的AML有效。研究者在新诊断FLT3突变AML成人中进行了一项crenolanib联合强化化疗的试验。研究结果显示44例患者中位年龄57岁。总体缓解率为86%（CR 77%；CRi 9%），MRD阴性的CR/CRi率分别为89%（年轻）和45%（老年）。中位无事件生存期为44.7个月。Crenolanib联合强化化疗在新诊断FLT3突变AML成人中效果显著，毒性可接受，正在进行随机试验。 研究背景 FLT3基因的激活突变是AML中最常见的遗传异常之一，在新诊断的病例中发生率高达30%。在这些FLT3突变患者中，FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）突变约占75%，且与高复发率及强化化疗后的不良总生存率（OS）相关联。虽然FLT3突变被认为是驱动突变，但根据FLT3抑制剂治疗的时机，突变可能在复发时消失，而新的FLT3突变可能出现。由于AML在诊断时呈现多克隆性， ………………………………