新型外显子跳跃疗法I/II期疗效数据同类最佳，安全性令人担忧

文章预览

9月3日，Dyne Therapeutics公布了外显子51跳跃疗法DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的I/II期DELIVER研究的最新临床数据。结果显示，DYNE-251在多个队列中表现出优于现有同类疗法的抗肌萎缩蛋白表达水平的提升和功能改善。 DYNE-251由磷酸二酰胺吗啉低聚物（PMO，寡核苷酸分子的一种）与片段抗体（Fab） 偶联而成，该抗体与肌肉上高度表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合。DYNE-251旨在实现靶向肌肉组织递送并促进细胞核中的外显子跳跃，从而使肌肉细胞能够产生截短的、具有功能性的肌营养不良蛋白，目的是阻止或逆转疾病进展。FDA已授予DYNE-251快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于治疗可通过外显子51跳跃 突变 的DMD。 DELIVER包括：24周的多剂量递增（MAD）随机双盲安慰剂对照期、24周的开放标签扩展期以及96周的长期扩展期试验。该试验为注册性 ………………………………